Medicamento de alto custo negado? Doenças raras e seus direitos (2026)

Medicamentos para doenças raras estão entre os mais caros do mundo — e também entre os que os planos de saúde e o SUS mais negam. Para famílias que dependem deles, a negativa soa como uma sentença. Mas, na maioria dos casos, a recusa pode ser considerada abusiva e pode ser questionada judicialmente na Justiça, muitas vezes por liminar.

Veja também nossa página sobre medicamentos de alto custo.

Se você enfrenta isso em Sorocaba, no interior de São Paulo ou em qualquer lugar do Brasil, este texto explica seus direitos quando o remédio de alto custo é negado.

O que são medicamentos de alto custo?

São remédios de valor elevado, geralmente usados em doenças raras, crônicas ou graves. Muitos custam dezenas ou centenas de milhares de reais por ano — e alguns, como as terapias gênicas, ultrapassam milhões de reais em dose única. Justamente por isso, são alvo constante de negativa administrativa.

O alto custo não é desculpa para negar cobertura

Os medicamentos que mais geram ações na Justiça

Entre os campeões de judicialização no Brasil estão, por exemplo:

Nusinersena (Spinraza), Risdiplam (Evrysdi) e Onasemnogeno (Zolgensma) — para a Atrofia Muscular Espinhal (AME);
Eculizumabe (Soliris) e Ravulizumabe (Ultomiris) — para hemoglobinúria paroxística noturna e SHUa;
Elosulfase, Galsulfase e Alfaidursulfase — para mucopolissacaridoses;
Nirsevimabe e imunobiológicos de alto custo para doenças autoimunes.

A lista é grande porque o critério que importa não é o preço, e sim a prescrição médica e a necessidade do paciente.

O plano pode negar por causa do custo?

Não. O alto valor não é motivo legítimo de recusa. Com a Lei 14.454/2022, o rol da ANS passou a ser exemplificativo: havendo prescrição e eficácia comprovada, a cobertura é devida mesmo que o medicamento não esteja listado. O STJ reafirma que cabe ao médico — não à operadora — definir o tratamento.

Também é indevida a negativa de remédios registrados na ANVISA, de uso domiciliar (oral) ou prescritos off-label com justificativa médica.

E quando o remédio não tem registro na ANVISA?

Mesmo os medicamentos importados sem registro podem ser obtidos judicialmente em situações excepcionais, quando não há alternativa disponível no país e há respaldo científico. O STF fixou requisitos para esses casos, o que reforça a importância de um bom relatório médico.

Liminar: o tratamento sem esperar o processo

Diante do risco de agravamento, é possível pedir uma liminar (tutela de urgência) para que o plano ou o poder público forneça o medicamento em caráter de urgência, sob pena de multa. Não é preciso aguardar o fim da ação.

Documentos essenciais

Relatório médico detalhado (com CID, gravidade e justificativa);
Prescrição do medicamento;
Negativa por escrito do plano ou do SUS;
Documentos pessoais, carteirinha e contrato do plano.

Perguntas Frequentes

Tire suas dúvidas sobre Direito da Saúde

O plano pode negar por custo elevado?

Não; o custo não é motivo legítimo quando há prescrição e registro na ANVISA.

Consigo o medicamento pelo SUS?

É possível acionar o poder público para o fornecimento, inclusive por decisão de urgência.

E se o remédio não tiver registro na ANVISA?

Em casos excepcionais, com respaldo científico e sem alternativa nacional, pode ser obtido judicialmente.

Quais exemplos de medicamentos?

Nusinersena (Spinraza), risdiplam (Evrysdi), entre outros de doenças raras.